大阪公立大学の研究グループはこのほど、前頭側頭型認知症（ＦＴＤ）や筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）のモデルマウスにリファンピシンを１カ月間経鼻投与したところ、ヘキサヌクレオチド（GGGGCC）リピートの異常伸長（ＨＲＥ）に起因する神経病理が抑制され、認知機能が改善したと発表した。
ＦＴＤやＡＬＳはC9orf72遺伝子の変異によって発症するとされているが、治療法は確立されていない。C9orf72遺伝子の変異により生み出された異常なＲＮＡやタンパク質が凝集し、神経系に蓄積することで神経変性が起こると考えられている。
同大の研究の成果である、このタンパク質の蓄積を抑えることが、ＦＴＤやＡＬＳ治療法開発の第一歩になると期待される。